AstraZeneca anunciou recentemente que um medicamento contra o câncer de mama falhou em um ensaio clínico crucial, limitando seu uso futuro. O medicamento, chamado camizestrant, combinado com outra droga, não superou o tratamento padrão em termos de prazo de progressão da doença. Este ensaio foi realizado após a aprovação acelerada do medicamento nos Estados Unidos para pacientes com mutações em tumores indicando resistência a medicamentos.
Por outro lado, a Scholar Rock obteve aprovação do FDA para o primeiro tratamento direcionado à perda muscular em atrofia muscular espinal (AME). Isso oferece esperança para pacientes com esta rara doença neurológica, permitindo movimento e caminhamento independentes. O medicamento aprovado, Isembyld, é destinado a adultos e crianças a partir de dois anos que já recebem terapias existentes que alvo o gene SMN2, essencial para neurônios que controlam o movimento.
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